분류 전체보기31 희귀 질환의 새로운 희망: 최신 유전자 치료법 탐구 1. 유전자 편집 기술의 혁신적 발전: CRISPR에서 베이스·프라임 에디팅까지유전자 치료의 핵심은 정밀성과 효율성입니다. CRISPR-Cas9 기술은 2010년대 이후 희귀 질환 치료의 판도를 바꾸었습니다. 예를 들어, 낫모양적혈구병(SCD) 치료제 '카스게비(Casgevy)'는 CRISPR를 활용해 BCL11A 유전자를 표적하여 헤모글로빈 F(HbF) 생산을 유도합니다. 2025년 임상 데이터에 따르면, 1,500명 이상의 SCD 환자 중 97%가 1년 이상 혈관폐쇄 위기 없이 생존했습니다.최근에는 **베이스 에디팅(Base Editing)**과 **프라임 에디팅(Prime Editing)**이 주목받고 있습니다. 베이스 에디팅은 DNA 염기를 직접 교정해 오류 없이 변이를 수정합니다. 2025년 M.. 2025. 4. 8. 이전 1 ··· 3 4 5 6 다음
